小児および若年成人を対象とするファンコニ貧血における、ケルセチンの第I相試験
Phase 1 Study of Quercetin, a Natural Antioxidant in Children and Young Adults with Fanconi Anemia (FA)
- 著作名：
- Parinda A. Mehta
- Adam Nelson
- Sara Loveless
- Adam Lane
- Tsuyoshi Fukuda
- Ashley Teusink-Cross
- Deborah Elder
- Denise Lagory
- Erica Miller
- Jose A. Cancelas
- Jonathan Howell
- Junfang Zhao
- Kana Mizuno
- Kasiani C. Myers
- Kelly Lake
- Kelly McIntosh
- Kenneth D. R. Setchell
- Nathan Luebbering
- Stephanie Edwards
- Tafadzwa Chihanga
- Susanne I. Wells
- Stella M. Davies
- 出典：
- Blood Advances
- 2025
- 9
- in press
- DOI：
- 10.1182/bloodadvances.2024015053
- 要旨：
- ファンコニ貧血は、進行性の骨髄不全と悪性腫瘍の素因を特徴とする遺伝性の希少疾患である。骨髄不全にて、造血前駆細胞の活性酸素種への感受性の増加が重要な役割を果たすことに着目して、抗酸化物質を治療薬候補として開発を進めている。3~21歳の被験者12名を対象にケルセチンの用量漸増試験を4ヶ月行った結果、全ての用量で忍容性が良好であった。成人の最大用量4,000 mg/dayを体重に応じて調整した用量を、ケルセチンの推奨用量として確立した。被験者を18名に拡張した第I相試験では、この推奨用量で6ヶ月の治療を行った。その結果、末梢血の活性酸素種がベースラインと比較して25%低下して、予定のエンドポイントを達成した。